Top 10 thuốc mới được tung ra thị trường năm 2025

Năm 2025 hứa hẹn mang đến những đột phá quan trọng trong thị trường dược phẩm với 10 loại thuốc dự kiến ra mắt, kỳ vọng sẽ tạo ra doanh thu gần 29 tỷ USD vào năm 2030. Những liệu pháp tiên tiến này tập trung vào các bệnh nan y như ung thư, bệnh di truyền và các bệnh lý phức tạp, từ đó thắp lên hy vọng cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới.

1. Alyftrek

• • Công ty: Vertex Pharmaceuticals
  • Chỉ định: Xơ nang
  • Điểm nổi bật:
    • Vertex đã nhận phê duyệt từ FDA cho thuốc Alyftrek vào cuối tháng 12/2024.
    • Alyftrek là sản phẩm CFTR modulator thứ năm của Vertex, được biết đến trước đây với tên Vanza triple, là thuốc điều trị xơ nang dùng một liều duy nhất mỗi ngày.
    • Thuốc được phê duyệt cho bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên có các đột biến gen đáp ứng điều trị, mở rộng khả năng của Vertex trong việc điều trị xơ nang đến 31 đột biến mới.
    • Vertex dự báo doanh thu của Alyftrek có thể vượt 8 tỷ USD vào năm 2030, với mức giá niêm yết dự kiến là $370,269 (cao hơn 7% so với Trikafta).
  • Doanh thu dự kiến: 8,3 tỷ đô la vào năm 2030.

2. Datroway (Dato–DXd)

• • Công ty: Daiichi Sankyo và AstraZeneca
  • Chỉ định: Ung thư vú và ung thư phổi
  • Điểm nổi bật:
    • Dato–DXd là một kháng thể liên hợp thuốc (ADC) nhắm mục tiêu protein TROP2, được kỳ vọng sẽ trở thành thuốc bom tấn (blockbuster) tiếp theo sau Enhertu.
    • Đã được FDA chấp thuận cho điều trị ung thư vú không cắt bỏ được hoặc di căn, được bán dưới tên Datroway vào tháng 1/2025, mở ra cơ hội điều trị sớm hơn cho bệnh nhân ung thư vú.
    • Thuốc có tiềm năng lớn trong điều trị ung thư phổi, đặc biệt là ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) có đột biến EGFR. FDA đã chấp nhận hồ sơ ung thư phổi của Dato–DXd cho xét duyệt ưu tiên, dự kiến ra quyết định vào ngày 12 tháng 7.
  • Doanh thu dự kiến: Gần 6 tỷ USD vào năm 2030.

3. Suzetrigine

• • Công ty: Vertex Pharmaceuticals
  • Chỉ định: Đau cấp tính và đau thần kinh
  • Điểm nổi bật:
    • Suzetrigine là thuốc giảm đau non-opioid, hoạt động như chất ức chế NaV1.8 để chặn các tín hiệu đau qua kênh natri, đánh dấu một cơ chế giảm đau mới sau nhiều thập kỷ.
    • Vertex tiếp tục đẩy mạnh triển khai suzetrigine trong điều trị đau cấp tính, với ước tính doanh số năm 2026 đạt 866 triệu USD theo Leerink Partners.
    • Trong khi chờ đợi quyết định cho điều trị đau cấp tính, Vertex cũng đang tiến hành nghiên cứu suzetrigine cho điều trị đau mãn tính
  • Doanh thu dự kiến: 2,9 tỷ đô la vào năm 2030.

4. Aficamten

• • Công ty: Cytokinetics
  • Chỉ định: Bệnh cơ tim phì đại
  • Điểm nổi bật:
    • Là thuốc ức chế myosin tim, cạnh tranh với Camzyos của Bristol Myers Squibb. Ban đầu, aficamten có khả năng sẽ thuộc sở hữu của Novartis, nhưng thương vụ mua lại Cytokinetics đã sụp đổ vào phút cuối, buộc công ty này phải cạnh tranh một mình trên thị trường.
    • Cytokinetics tin thuốc của họ có ưu điểm vượt trội về hiệu quả, tốc độ khởi phát tác dụng và độ an toàn.
    • Tiềm năng chiếm lĩnh thị phần lớn trên thị trường. Công ty đã nộp đơn xin phê duyệt aficamten cho bệnh cơ tim phì đại (Hypertrophic Cardiomyopathy) tại Mỹ và ở châu Âu với kế hoạch tự thương mại hóa sản phẩm ở hai thị trường này. Tại Trung Quốc, quyền thương mại hóa aficamten thuộc về Sanofi, trong khi Bayer đảm nhận thị trường Nhật Bản.
  • Doanh thu dự kiến: 2,8 tỷ đô la vào năm 2030.

5. Brensocatib

• • Công ty: Insmed
  • Chỉ định: Giãn phế quản không xơ nang, các bệnh do bạch cầu trung tính
  • Điểm nổi bật:
    • Phê duyệt của FDA sẽ giúp brensocatib trở thành liệu pháp đầu tiên được chấp thuận điều trị giãn phế quản không xơ nang (non–cystic fibrosis bronchiectasis) và cũng là chất ức chế DPP1 (Dipeptidyl peptidase 1) đầu tiên được duyệt.
    • Brensocatib cũng có tiềm năng ứng dụng trong điều trị nhiều bệnh viêm nhiễm khác thông qua khả năng ức chế enzyme kích hoạt protease serine có trong bạch cầu trung tính (NSP).
  • Doanh thu dự kiến: 2,8 tỷ đô la vào năm 2030.

6. Tolebrutinib

• • Công ty: Sanofi
  • Chỉ định: Đa xơ cứng (Multiple sclerosis –MS)
  • Điểm nổi bật:
    • Là chất ức chế BTK (Bruton’s Tyrosine Kinase), có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị đột phá cho bệnh đa xơ cứng .
    • Dù gần đây có báo cáo thất bại hai trong ba thử nghiệm MS, tolebrutinib vẫn vượt lên khi được FDA trao danh hiệu “breakthrough therapy” vào tháng 12/2024 – trở thành chất ức chế BTK đầu tiên cho MS nhận được danh hiệu này, tăng khả năng rút ngắn quy trình phê duyệt.
  • Doanh thu dự kiến: 1,4 tỷ đô la vào năm 2030.

7. Mazdutide

• • Công ty: Innovent và Eli Lilly
  • Chỉ định: Đái tháo đường type 2 và béo phì
  • Điểm nổi bật:
    • Nếu được phê duyệt, mazdutide sẽ trở thành chất chủ vận kép GLP-1/glucagon receptor đầu tiên dành cho đái tháo đường và béo phì, với cơ chế kích hoạt thụ thể glucagon giúp tăng tiêu hao năng lượng, cải thiện quá trình chuyển hóa trong gan, não và mô mỡ
    • Nghiên cứu cho thấy mazdutide giúp giảm 80% lượng mỡ gan sau 48 tuần, vượt trội so với tiêu chuẩn FDA dành cho thuốc MASH (Metabolic dysfunction–associated steatohepatitis) – ám chỉ đến thuốc Rezdiffra của Madriga.
    • Eli Lilly sở hữu quyền phát triển mazdutide bên ngoài Trung Quốc, nhưng mức độ đầu tư của Lilly sẽ phụ thuộc vào khả năng cạnh tranh của mazdutide so với tirzepatide (thành phần chính của Mounjaro và Zepbound).
  • Doanh thu dự kiến: 1,3 tỷ đô la vào năm 2030.

8. Depemokimab

• • Công ty: GSK
  • Chỉ định: Hen suyễn nặng
  • Điểm nổi bật:
    • GSK dự báo depemokimab sẽ là “mỏ vàng” cho dòng sản phẩm IL–5, với tiềm năng doanh thu hơn 4 tỷ bảng Anh (4.9 tỷ USD) nhờ sự chấp thuận của FDA và khả năng mở rộng chỉ định
    • Là kháng thể đơn dòng ức chế IL–5, có thời gian dùng kéo dài 6 tháng/lần, được bệnh nhân ưu tiên hơn so với các sản phẩm cạnh tranh với liều dùng 2–4 tuần (Dupixent, Xolair, Nucala,…), cải thiện sự tuân thủ của bệnh nhân.
    • Depemokimab đang được thử nghiệm giai đoạn 3 cho bệnh u hạt do tăng bạch cầu ái toan (EGPA), hội chứng tăng bạch cầu ái toan (HES) cùng kế hoạch thử nghiệm giai đoạn 3 cho COPD trong năm nay, mở rộng tiềm năng điều trị của thuốc.
  • Doanh thu dự kiến: 1,2 tỷ đô la vào năm 2030.

9. MenABCWY vaccine

• • Công ty: GSK
  • Chỉ định: Phòng ngừa bệnh viêm màng não
  • Điểm nổi bật:
    • GSK đang chuẩn bị mở rộng thị phần của mình trong thị trường vaccine viêm màng não, cạnh tranh trực tiếp với Pfizer.
    • Đây là sự kết hợp thành phần kháng nguyên từ hai vaccine Menveo và Bexsero để tạo ra vaccine năm trong một (GSK–3536819), giúp giảm số mũi tiêm cho bệnh nhân.
    • Bảo vệ chống lại 5 chủng vi khuẩn viêm màng não phổ biến: A, B, C, W-135 và Y.
    • TFDA dự kiến sẽ đưa ra quyết định phê duyệt vaccine MenABCWY vào tháng 2 năm 2025. Nếu được phê duyệt, vaccine này sẽ cạnh tranh với Penbraya của Pfizer trên thị trường vaccine phòng bệnh viêm màng não.
  • Doanh thu dự kiến: 1,2 tỷ đô la vào năm 2030.

10. Nipocalimab

• • Công ty: Johnson & Johnson
  • Chỉ định: Nhược cơ và các rối loạn tự miễn
  • Điểm nổi bật:
    • Nipocalimab là một khoản đầu tư lớn của Johnson & Johnson (J&J), được mua lại từ Momenta Pharmaceuticals với giá 6,5 tỷ USD vào năm 2020.
    • Là chất ức chế thụ thể FcRn khác với Vyvgart (chỉ định cho bệnh nhân có kháng thể chống AChR) và Rystiggo (chỉ định cho bệnh nhân có kháng thể chống AChR hoặc MuSK), nipocalimab còn bao gồm cả bệnh nhân có kháng thể chống LRP4, giúp mở rộng nhóm bệnh nhân tiềm năng.
  • Doanh thu dự kiến: 1,2 tỷ đô la vào năm 2030.

Tài liệu tham khảo

1. 1. Top 10 most anticipated drug launches of 2025
   2. Journavx